بدون کمک بیمه‌ها، هیچ‌ خانواده‌ای امکان استفاده از این درمان بالای دو میلیون دلاری را نخواهد داشت. سازمان غذا و دارو در آمریکا (FDA) مجوز استفاده از داروی  Zolgensma را که توسط شرکت داروسازی سوییسی «نوارتیس» برای درمان کودکان مبتلا به بیماری ارثی آتروفی عضلانی نخاعی ساخته شده است، صادر کرد.

آتروفی عضلانی نخاعی که به اختصار SMA نامیده می‌شود، یک بیماری نادر عصبی – عضلانی است که با از دست رفتن اعصاب حرکتی و تحلیل عضلات همراه شده و به مرگ زودرس یا معلولیت همیشگی فرد مبتلا منجر می‌شود. از هر ۱۰ هزار تولد، یک نوزاد با این بیماری عضلانی به دنیا می‌آید.

شرکت سازنده داروی Zolgensma می‌گوید این دارو یک رونوشت سالم را جایگزین ژن معیوب ناقل بیماری می‌کند و با تزریق یک واحد از آن، روند بیماری متوقف می‌شود. البته این دارو نمی‌تواند آسیب‌های موجود نزد فرد مبتلا را به نقطه صفر برساند. بر همین اساس تاکید شده که تشخیص فوری و به موقع SMA اهمیت حیاتی دارد.

در اغلب مراحل ژن‌ درمانی، ژن طبیعی به درون ژنوم وارد می‌شود تا جایگزین ژن بیماری‌زا شود. یک مولکول حامل که به آن ناقل (vector) می‌گویند، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار می‌گیرد.

*** یک‌بار پرداخت به جای یک عمر هزینه

مقامات درمانی آمریکا ابتدا به دلیل قیمت فوق‌العاده زیاد این دارو از دادن مجوز به آن خودداری کرده بودند اما این شرکت داروسازی سوییسی توانست آنها را متقاعد کند که جان بیماران با این دارو نجات داده می‌شود و یک بار پرداخت، به صرفه‌تر از صدها هزار دلار هزینه‌ پراکنده و فیزیوتراپی‌های طولانی است؛ هزینه‌ای که به مراتب برای بیمه‌ها سنگین‌تر است.

«جری مندل» متخصص مغز و اعصاب که اولین آزمایش‌ها با این داروی جدید را روی بیماران انجام داده است، می‌گوید: اولین سری کودکان تحت درمان، اینک به چهار و پنج سالگی رسیده‌اند و نشانه‌ای از عارضه ندارند اما نمی‌توان با قطعیت گفت که یک بار دارو برای همه عمر آنها کفایت می‌کند.

تا اکنون تنها یک دارو از شرکت داروسازی آمریکایی «بیوژن» برای معالجه بیماری‌های ژنتیک در بازار وجود داشت. این دارو که باید هر چهار ماه یک‌بار تجویز شود، در سال اول  درمان ۷۵۰ هزار دلار و در سال‌های بعدی ۳۷۵ هزار دلار هزینه دارد.